Gerry Smith | Berita Bloomberg (TNS)
Ketika gelombang terapi gen memasuki pasar dengan harga jutaan dolar, banyak perusahaan yang mengurangi cakupan layanan, sehingga membuat banyak keluarga berada dalam kesulitan.
Bagi Amanda Reid, guncangan datang silih berganti, sebuah awal dari peran sebagai ibu.
Pemeriksaan pada bayi baru lahir pada musim semi ini mengungkapkan bahwa anak laki-laki kembarnya mengidap penyakit bawaan langka yang disebut atrofi otot tulang belakang, atau SMA. Bentuk yang parah bisa berakibat fatal pada usia 2 tahun jika tidak diobati.
Kabar baiknya: terapi gen yang disebut Zolgensma dapat menyembuhkan mereka. Lalu hal buruknya: biaya perawatan kedua anak laki-laki tersebut adalah $4,2 juta. Majikan Reid, pemilik Rumah Sakit Perawatan Kehidupan Mosaik nirlaba di St. Joseph, Missouri, baru-baru ini memutuskan untuk berhenti membayar terapi gen, pengobatan termahal di dunia.
“Hatiku hancur,” kenang Reed. Seorang kerabat memulai kampanye GoFundMe untuk mengumpulkan uang bagi si kembar Eli dan Easton guna mendapatkan Zolgensma. Namun SMA, yang mengganggu produksi protein yang dibutuhkan otot agar berfungsi dengan baik, tidak bisa menunggu lama, dan waktu hampir habis.
“Itu menakutkan,” kata Reid dalam sebuah wawancara. “Saya berpikir, ‘Apakah saya akan kehilangan anak-anak saya?’
Sebagai penyelamat bagi pasien, terapi gen merupakan risiko finansial bagi pemberi kerja. Dari organisasi kecil seperti Musa hingga raksasa seperti Walmart Inc., karyawan yang membutuhkan mendapati diri mereka berada dalam posisi yang canggung ketika berhadapan dengan orang yang menandatangani cek atau meminta sumbangan di media sosial.
Undang-undang negara bagian dan federal melarang perusahaan asuransi untuk menolak memberikan pertanggungan untuk kondisi yang sudah ada sebelumnya, seperti penyakit bawaan yang ingin diperbaiki oleh terapi gen. Namun organisasi yang mengasuransikan dirinya sendiri, yaitu membayar tagihan medis secara langsung dan hanya menggunakan perusahaan asuransi untuk mengelola rencana mereka, tidak diharuskan untuk menanggung semua perawatan, dan mereka dapat menolak sebagian untuk menghemat uang.
Menurut kelompok penelitian kebijakan kesehatan KFF, hampir dua pertiga pekerja di AS menerima jaminan kesehatan dari organisasi yang mengasuransikan diri. Saat ini tidak ada kemarahan yang meluas atas penolakan terapi gen karena terapi tersebut bersifat sporadis dan mengobati penyakit yang sangat langka. Namun angka-angka ini terus berubah.
Sekitar 20 terapi gen telah disetujui di AS untuk penyakit mulai dari kondisi otot seperti SMA hingga kelainan darah seperti penyakit sel sabit dan hemofilia. Jumlah tersebut diperkirakan akan meningkat menjadi 85 pada tahun 2032, menurut peneliti Tufts Medical Center, dan akan menelan biaya sebesar $40 miliar pada dekade berikutnya. Belanja layanan kesehatan diperkirakan akan meningkat sekitar 8% pada tahun depan, laju tercepat dalam satu dekade, yang sebagian didorong oleh biaya terapi gen.
Perusahaan-perusahaan mengecualikan terapi gen dari rencana kesehatan mereka karena mereka khawatir biayanya terlalu mahal, kata Mark Trusheim, direktur strategis NEWDIGS, sebuah kelompok di Tufts yang mempelajari cara membayar obat-obatan baru. Beberapa perusahaan besar dengan pekerja berupah rendah meminta mereka untuk mendapatkan perlindungan kesehatan yang lebih mahal dari program Medicaid negara, katanya. Menurut survei yang diterbitkan pada tahun 2021, lebih dari sepertiga perusahaan mengecualikan atau berencana mengecualikan obat-obatan untuk penyakit langka yang mencakup terapi gen.
“Kita berakhir dengan rencana asuransi yang sangat terbatas bagi banyak karyawan yang hanya mempunyai sedikit alternatif,” kata Trusheim. “Ini adalah masalah nyata yang sedang diatasi dengan terapi gen.”
Hidup atau mati
Tingginya harga dan kurangnya asuransi merupakan kejutan bagi para pekerja yang sering mengira bahwa mereka mempunyai asuransi. Perubahan biaya menambah tekanan karena mereka menghadapi konsekuensi hidup atau mati akibat diagnosis penyakit langka.
Terapi gen biasanya diberikan dalam satu sesi. Mereka mengubah DNA seseorang, yang merupakan cetak biru kehidupan, untuk memperbaiki akar penyebab penyakit bawaan. Penyakit ini masih sangat baru sehingga dampak jangka panjangnya masih belum jelas. Namun karena obat ini menjanjikan penyembuhan yang tidak memerlukan pengobatan seumur hidup, pembuat obat mengenakan biaya jutaan dolar untuk satu dosis.
Beberapa perusahaan asuransi menyebut penerimaan tagihan terapi gen sebagai “sambaran petir”. Bagi organisasi yang membayar biaya pengobatan secara langsung, terutama yang berskala kecil, hal ini dapat menjadi ancaman nyata.
Di Moses, masalah hak asuh Eli dan Easton merupakan bencana hubungan masyarakat. Stasiun televisi lokal mewawancarai keluarga Reed di rumah sakit dan memperlihatkan gambar si kembar dalam selimut dengan selang di hidung mereka.
Pengguna X, platform media sosial yang sebelumnya bernama Twitter, berada di bawah tekanan. Beberapa orang mengunggah foto CEO Mosaik Mike Poore, yang mengaku menerima ancaman pembunuhan.
“Kita perlu mempermalukan orang-orang ini dan mengejar mereka untuk melakukan hal yang benar,” tulis salah satu pengguna X. “Selamatkan anak-anak ini, Mike.”
Pur menuduh produsen Zolgensma, perusahaan farmasi Swiss Novartis AG. Moses, yang mengoperasikan empat rumah sakit dan puluhan klinik di Midwest, menghabiskan sekitar $56 juta per tahun untuk biaya pengobatan bagi 4.700 karyawannya. Dua dosis Zolgensma untuk si kembar Reed menyumbang sekitar 8% dari anggaran tahunan.
“Saya tidak mengerti bagaimana Anda bisa membayar terlalu mahal untuk sebuah obat,” kata Poore. “Bagaimanapun, sebagai masyarakat, kita harus menemukan cara untuk membuat hal-hal ini tersedia.”
Seorang juru bicara Novartis menolak mengomentari satu kasus, namun mengatakan hampir semua pasien di AS mempunyai perlindungan asuransi untuk kasus tersebut.
Pasar AS yang penting
Produsen terapi gen mengandalkan penjualan di AS karena mereka kesulitan mendapatkan daya tarik di negara lain.
Terapi gen pertama yang disetujui di Eropa, pengobatan darah Glybera senilai $1 juta, ditarik setelah menerima terlalu sedikit penerima. Bluebird Bio Inc. pada tahun 2021 menghentikan pengobatan kelainan darah langka di Jerman setelah gagal menyepakati harga dengan otoritas kesehatan, sementara Biomarin Pharmaceutical Inc dapat memasuki negara tersebut setelah menyetujui harga yang jauh lebih rendah dibandingkan di AS. Tiga perempat pasien penyakit sel sabit di dunia tinggal di Afrika Sub-Sahara, dimana dua terapi gen baru untuk penyakit tersebut tidak tersedia karena tingginya biaya.
Di AS, bukan hanya pengusaha yang mengambil tindakan tegas. Beberapa program Medicaid negara bagian, yang anggarannya terbatas tidak dirancang untuk menutupi pembayaran di muka, telah memberlakukan batasan kelayakan, menurut sebuah studi oleh American Society for Gene and Cell Therapy. Awal tahun ini, pemerintahan Biden mengumumkan rencana untuk mempermudah negara-negara bagian dalam membayar terapi gen, salah satunya dengan mewajibkan produsen untuk meminta pengembalian dana jika pengobatan tersebut tidak menghasilkan penyembuhan seumur hidup.
Kelly Maynard, yang memimpin kelompok advokasi yang membantu pasien dengan distrofi otot Duchenne, mengatakan sekitar 70% kasusnya disebabkan oleh perusahaan yang mengasuransikan diri, tidak termasuk terapi gen. Organisasinya mampu membatalkan keputusan ini.
“Ini merupakan tantangan besar,” kata Maynard, presiden Little Hercules Foundation. “Kita memerlukan reformasi kebijakan.”
Perusahaan-perusahaan besar yang melakukan asuransi mandiri biasanya dapat mengurangi risiko mereka dengan membagi tagihan pengobatan yang mahal ke kelompok pekerja yang lebih luas. Namun prosesnya bisa rumit atau lambat bahkan di perusahaan terbesar sekalipun.
Putra Maria Colon-Robles yang berusia 4 tahun, Adrian Mateo, menderita distrofi otot Duchenne. Tahun lalu, dia mencoba memberinya terapi gen baru untuk kondisi genetik yang menyebabkan pengecilan otot progresif dan membunuh pasien berusia 20-an.
Penyelesaian $3,2 juta awalnya ditolak oleh Walmart, yang mempekerjakan ayah Adrian dan menyediakan asuransinya. Kisah ini mendapat perhatian besar di Puerto Riko, tempat keluarga tersebut tinggal, dan perusahaan pun mengubah arah. Pada bulan April, mereka melakukan perjalanan ke Texas untuk memberikan Adrian infus Elevidis pertamanya, yang dibuat oleh Sarepta Therapeutics Inc.
Colon-Robles mengatakan dia sekarang melakukan hal-hal yang sebelumnya tidak bisa dia lakukan, seperti melepas bajunya. Meskipun dia bersyukur Walmart akhirnya membiayai pengobatan putranya, dia masih merasa frustrasi. “Mereka seharusnya patuh sejak awal,” kata Colon-Robles dalam sebuah wawancara. “Mereka tidak mendengarkan keluhan kami.”
Walmart mengatakan pihaknya berkomitmen untuk menyediakan layanan kesehatan yang berkualitas dan terjangkau. Ia membayar terapi gen yang diperlukan secara medis, termasuk Elevidys, ketika kriteria tertentu terpenuhi dan memantau terapi yang muncul untuk peninjauan di masa depan, kata juru bicara tersebut.
Pendekatan baru
Beberapa perusahaan asuransi menjadi kreatif. Cigna, divisi Aetna dari CVS, dan UnitedHealth menjual langganan seperti Netflix di mana perusahaan membayar bulanan — biasanya kurang dari $2 per karyawan — untuk akses ke terapi gen. Startupnya, Quantile Health, berencana meluncurkan produk berlangganannya tahun depan. Seorang pemberi kerja dengan 500 karyawan membayar sekitar $250 untuk akses terhadap terapi gen, kata salah satu pendiri Quantile Health, Yutong Sun. Jika tidak, bagi perusahaan kecil, satu atau dua terapi gen dapat menghabiskan seluruh anggaran layanan kesehatan tahunan mereka.
“Mereka tidak mempunyai uang tunai untuk membayar pengobatan,” katanya. “Dan Anda berada dalam posisi yang buruk karena tidak diberikan pengobatan untuk menyelamatkan nyawa.”
Pada awal Mei, setelah menghadapi reaksi keras di media sosial, Moses mengumumkan bahwa mereka menyiapkan dana $3,4 juta untuk membantu mendanai terapi gen. Pada saat itu, keluarga Reed telah mendapatkan asuransi melalui program Medicaid Missouri setelah seorang anggota parlemen negara bagian membantu mempercepat kasus mereka.
“Rasanya seperti mereka berusaha menyelamatkan muka mereka,” kata Reid tentang Mosaik. Dia baru-baru ini berhenti dari pekerjaannya untuk merawat putra-putranya.
Eli dan Easton menerima infus Zolgensma pertama mereka pada 14 Mei, yang ditanggung oleh Medicaid. Saat ini, mereka menendang kaki, menggerakkan lengan, dan masih tidak menunjukkan tanda-tanda kelemahan otot yang disebabkan oleh SMA.
— Dengan bantuan Sofia Vahanvati dan John Tozzi.
© 2024 Berita Bloomberg. Kunjungi dari mekarberg.com. Didistribusikan oleh Tribune Content Agency, LLC.
